Addio a un farmaco salvavita per bambini, clamorosa decisione: cosa sta succedendo

La fine della produzione del farmaco salvavita per bambini si fa sempre più vicina. La decisione ha destato non poco scalpore. Ecco cosa sta succedendo.

Un farmaco salvavita per bambini potrebbe non essere più prodotto. Strimvelis (questo è il suo nome) è la prima terapia genica ad essere stata approvata dall’Agenzia europea del Farmaco nel 2016. Nata dall’impegno ventennale di medici e ricercatori dell’Istituto San Raffaele e dal supporto della Fondazione Telethon, ha rivoluzionato la cura di una malattia rara conosciuta con il nome Ada-Scid.

La patologia si collega all’interruzione della produzione di un determinato enzima. Questa condizione obbliga i bambini all’isolamento. In mancanza della terapia, si tratta dell’unica soluzione possibile per evitare che entrino in contatto con agenti patogeni. Ora, questo farmaco indispensabile – il solo in grado di guarire i bambini affetti da Ada-Scid – rischia di non essere più prodotto per via di una questione meramente economica.

Strimvelis, per quale motivo rischia di non essere più prodotto

Per quale motivo l’azienda farmaceutica che si occupa della sua distribuzione sembrerebbe intenzionata a fare dietro front? La spiegazione è data dalla rarità della malattia che Strimvelis riesce a curare. Sono solamente 4-5 i casi di Ada-Scid all’anno. Di conseguenza, la domanda del farmaco è molto scarsa. I pazienti che lo richiedono sono un numero minimo in confronto alle spese necessarie per la sua produzione.

Telethon si sta impegnando per impedire lo stop della commercializzazione della terapia salvavita. L’azienda farmaceutica ha già rinunciato alla AIC (ovvero l’autorizzazione all’immissione al commercio). Mentre l’organizzazione non-profit è scesa in campo, con un importante appello della direttrice generale Francesca Pasinelli.

A quanto pare, Telethon è pronta per una svolta decisiva. “Negli anni siamo stati prima attori e finanziatori di ricerca scientifica” ha spiegato Pasinelli, ripercorrendo la storia dell’organizzazione che successivamente ha iniziato a dedicarsi allo sviluppo di terapia.

La nuova sfida di Telethon

“Adesso diventeremo anche distributori di farmaci, saremo cioè i titolari dell’AIC” ha dichiarato la direttrice generale. La negoziazione con l’azienda è già andata a buon fine e, al momento, Telethon è impegnata a formare il team che si occuperà della “nuova sfida”.

Come affermato da Pasinelli, il problema più grande riguarda la burocrazia e le leggi che vincolano le retribuzioni spettanti a chi lavora per un ente no-profit. Telethon è consapevole del fatto che, per produrre il farmaco, avrà bisogno di “pagare salari di mercato” ai professionisti. Ciò implica la necessità di una modifica delle norme in vigore.

“Questo passaggio richiederebbe un allungamento dei tempi” ha spiegato Pasinelli. Aspettare sarebbe una mossa azzardata, in un panorama sempre più urgente. Telethon ha chiesto all’azienda farmaceutica di non fermare la distribuzione del farmaco – che continuerà ad essere disponibile nei prossimi mesi – mentre procede con la preparazione della sua squadra di esperti, nella speranza di poterli pagare adeguatamente.